A Biogen acaba de anunciar que a Agência Europeia do Medicamento (EMA) procedeu a uma atualização do resumo das características do medicamento (RCM) para nusinersen, ao aprovar a inclusão de dados de mundo real que demonstram melhorias clinicamente significativas e a estabilização da função motora ao longo do tempo em adultos com atrofia muscular espinhal (AME).

Os resultados agora apresentados reforçam a eficácia sustentada e perfil de segurança robusto de nusinersen já comprovados pelo programa de desenvolvimento clínico que engloba 10 estudos.

“A decisão da EMA de incluir evidência de mundo real do tratamento em doentes adultos no RCM de nusinersen representa uma distinção da Biogen”, refere a Dr.ª Rita Lau Gomes, diretora médica da Biogen Portugal. “Estes dados fornecem mais confiança aos médicos em relação à efetividade e segurança de nusinersen para tratar indivíduos com AME, seja qual for a idade ou o estadio da própria doença.”

Os novos dados apresentados demonstram que o tratamento com nusinersen melhorou ou estabilizou a função motora, a função dos membros superiores e a marcha em alguns adultos com AME com início tardio, nomeadamente com tipo 2 e 3. Os resultados de segurança nesta faixa de doentes foram consistentes com o perfil conhecido de nusinersen e com as comorbilidades associadas à doença subjacente. A efetividade de nusinersen em adultos é ainda demonstrada por uma meta-análise independente¹ recentemente publicada, e que concluiu que a melhoria da função motora pode ser observada numa ampla faixa de indivíduos com AME tipo 2 e tipo 3 durante um período de observação de 10 a 14 meses.

Adicionalmente, a nova atualização do RCM inclui algumas orientações para os médicos prescritores de como ajustar o esquema posológico de nusinersen no caso de um doente falhar ou precisar de adiar o tratamento devido ao impacto da COVID-19 ou outras circunstâncias. Nos últimos dois anos, a pandemia causada pela COVID-19 interferiu nos tratamentos previstos para alguns doentes com AME quando os hospitais tiveram de alterar alguns dos seus protocolos e procedimentos².

Nesse sentido, a EMA aprovou informação adicional no RCM indicando que, se um doente falhar uma dose de carga ou de manutenção de nusinersen, o esquema posológico deve ser ajustado para restaurar os níveis do medicamento para os esperados caso não houvesse interrupção do tratamento. A EMA aprovou ainda a remoção do triângulo preto invertido da rotulagem de nusinersen, em linha com outros medicamentos que demonstraram dados de segurança consistentes ao longo de cinco anos.

Referências:

1. Coratti G, et a Motor function in type 2 and 3 SMA patients treated with Nusinersen: a critical review and meta‑analysis. Orphanet J Rare Dis (2021) 16:430.
2. Veerapandiyan A, et al. Spinal muscular atrophy care in the COVID-19 pandemic era. Muscle Nerve. 2020 Jul;62(1):46-49. doi: 10.1002/mus.26903. Epub 2020 May 3. 

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