A Biogen divulgou no ínicio deste mês de julho os novos resultados do estudo NURTURE na área da atrofia muscular espinhal (SMA) em bebés pré-sintomáticos (n = 25). Os dados, reportados até aos 45,1 meses de análise, continuam a demonstrar eficácia e segurança no tratamento de doentes pré-sintomáticos em comparação com a história natural da doença. Os resultados também demostraram que os doentes tratados com nusinersen tiveram uma melhoria contínua, havendo uma esmagadora maioria dos doentes a atingir as etapas motoras de acordo com o desenvolvimento normal.

“Os resultados deste estudo demonstram o impacto duradouro do tratamento pré-sintomático, tendo uma vincada influência na transformação do curso natural desta doença. Estamos perante um extenso número de doentes que continuamente atinge as etapas motoras do desenvolvimento da criança e obtém resultados sem precedentes numa doença anteriormente sem esperança e muitas das vezes fatal”, explica o Prof. Doutor Darryl De Vivo, docente de Neurologia e Pediatria, na Columbia University Irving Medical Center, na cidade de Nova Iorque.

“O nusinersen está a colocar os doentes num caminho para a sobrevida, maior mobilidade e independência, contribuindo para uma melhoria dos resultados em doentes de todas as idades”, acrescenta.

Os resultados do estudo NURTURE, um estudo aberto de Fase 2 que se encontra a decorrer e no qual 25 doentes com SMA pré-sintomáticos (com maior probabilidade de desenvolver SMA Tipo 1 ou 2) receberam a sua primeira dose de nusinersen antes das seis semanas de vida, está a demonstrar resultados incomparáveis em relação à história natural da doença.

Em março de 2019:
• 100% dos participantes estavam vivos e sem necessidade de ventilação permanente.
• A mediana de idade dos participantes do estudo foi de quase três anos, sendo que importa referir que a maioria dos doentes com SMA Tipo 1 não tratados nunca atinge o seu segundo aniversário sem ventilação permanente.
• 100% dos lactentes sentavam-se sem apoio em comparação com a história natural desta doença, onde nenhum doente com SMA Tipo 1 seria capaz de o fazer e onde os doentes com SMA Tipo 2 necessitariam de apoio.
• 88% dos bebés andavam sem apoio, com muitos deles a fazê-lo num período de tempo normal para uma criança pequena. Na história natural da SMA, os doentes com SMA Tipo 1 ou Tipo 2 nunca são capazes de andar sem apoio.
• Os doentes estavam a aproximar-se da pontuação média máxima de 64 na escala de função motora CHOP INTEND – 63,4 para doentes com 3 cópias de SMN 2 (n = 10) e 62,1 para doentes com 2 cópias de SMN 2 (n = 15), demonstrando o poderoso impacto do tratamento precoce com nusinersen.
• O nusinersen demonstrou eficácia a longo prazo até quase 4 anos, com participantes continuamente a progredir e sem mostrarem sinais de perda da função motora.
• O nusinersen foi bem tolerado, sem novas preocupações de segurança identificadas após cerca de 4 anos de tratamento.

“Há alguns anos, os doentes com SMA não tinham opções de tratamento e enfrentavam significativos desafios nos cuidados”, afirma o Prof. Doutor Kenneth Hobby, presidente da Cure SMA, uma associação de doentes dedicada ao tratamento e cura da SMA.

“No entanto, o futuro da SMA mudou e, especialmente, com o tratamento precoce de doentes, agora temos uma grande hipótese de atingir etapas de desenvolvimento motor apropriadas para a idade. Estes novos dados demonstram um poderoso impacto, onde as crianças caminham agora de forma independente aos quatro anos de idade, numa doença em que a esperança média de vida sem tratamento seria de menos de dois anos. Este estudo fornece evidências adicionais sobre a manutenção dessas melhorias. É fundamental que o estudo da SMA continue a apoiar a geração de dados do mundo real em doentes de todas as idades, para que possamos entender melhor as implicações de longo prazo da SMA e do tratamento de todos os fenótipos.”

Apresentações adicionais realizadas nas duas reuniões destacaram os resultados do estudo de extensão aberto SHINE, que se encontra a decorrer, com crianças com SMA com início na infância e com início tardio, bem como, a análise dos estudos CS2/CS12 com doentes mais crescidos.

A Biogen continua também a explorar o valor científico da cadeia pesada do neurofilamento fosforilado (pNF-H) e apresentará novos dados sobre a avaliação contínua do seu potencial como biomarcador na SMA.

Os dados foram apresentados no Cure SMA, Conferência Anual de SMA, em Anaheim, Califórnia, nos Estados Unidos, entre o dia 28 de junho e o dia 1 de julho, no âmbito do 5.º Congresso da Academia Europeia de Neurologia (EAN), em Oslo, Noruega, que decorreu entre os dias 29 de junho e 2 de julho. 

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